La XXIV Conferenza Nazionale AIOM, dedicata al tema dell’accesso precoce ai farmaci oncologici, si è svolta a Bologna il 19 e 20 giugno 2026. A lavori completati, ho lasciato Bologna molto soddisfatto, perché ritengo che la conferenza si sia svolta proprio come immaginato dal comitato scientifico quando abbiamo disegnato il programma. La conferenza ha rappresentato un’importante occasione di confronto tra tutti gli attori e portatori di interessi nel delicato tema dell’accesso precoce ai farmaci: clinici, istituzioni (inclusa l’AIFA ed il Ministero della Salute), associazioni dei pazienti, industria, amministratori, esperti di farmacoeconomia e mondo della ricerca. Siamo molto grati ad AIFA, che ha partecipato attivamente ai lavori, con il saluto del Presidente Robert Nisticò, con la partecipazione alla conferenza stampa e il saluto introduttivo del Direttore Tecnico Scientifico Pierluigi Russo, nonché con la partecipazione alle due giornate di lavoro della dott.ssa Sandra Petraglia, che dirige l’Ufficio Accessi Precoci). La presenza dei rappresentanti di AIFA, così come il contributo del prof. Francesco Saverio Mennini, Capo Dipartimento della Programmazione del Ministero della Salute, hanno confermato la rilevanza strategica di un tema che riguarda contemporaneamente innovazione, equità e sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale.
L’oncologia è uno degli ambiti in cui il valore dell’accesso precoce appare più evidente. Come mi capita spesso di sottolineare, in oncologia il fattore “tempo” è particolarmente importante, sia per la prognosi di molti pazienti, sia perché la finestra di accesso utile ad uno specifico trattamento in una specifica indicazione può essere molto stretta rispetto all’evoluzione della storia di malattia. Peraltro, tra la pubblicazione dei risultati, l’approvazione europea di un farmaco e la sua effettiva disponibilità nella pratica clinica trascorre inevitabilmente un periodo di tempo, durante il quale alcuni pazienti possono trovarsi privi di alternative terapeutiche, o con alternative disponibili ma di efficacia inferiore. In queste situazioni, strumenti quali il Fondo AIFA del 5%, la legge 648/96, i programmi di uso compassionevole e, in alcuni casi, l’utilizzo off-label rappresentano opportunità concrete per garantire un accesso tempestivo all’innovazione. Nella lettura in cui ho illustrato il punto di vista di AIOM sull’argomento, ho anche evidenziato che ci sono altre situazioni in cui i farmaci che vorremmo offrire ai pazienti non sono nella suddetta fase di iter regolatorio che precede la disponibilità nella pratica, ma sono trattamenti “orfani” per i quali quell’iter regolatorio regolare di autorizzazione e rimborso potrebbe non esserci mai.
La survey AIOM presentata durante la conferenza, pur con i limiti del numero non elevato di rispondenti, fotografa bene la realtà attuale. Il 92% degli oncologi che hanno risposto dichiara di avere esperienza nell’utilizzo di farmaci non ancora rimborsati dal SSN e al di fuori di sperimentazioni cliniche. Si tratta di un dato che testimonia quanto l’early access sia già oggi parte integrante della pratica clinica oncologica. Al tempo stesso, nella survey sono emerse criticità importanti: una quota significativa di colleghi riferisce difficoltà procedurali che in alcuni casi portano addirittura a rinunciare alla richiesta di accesso precoce, con percentuali particolarmente rilevanti per il Fondo AIFA del 5% e per le procedure off-label. Permangono inoltre aree di criticità (e quindi di necessità di miglioramento) nella conoscenza ottimale degli strumenti disponibili e nella tempestività delle risposte alle richieste, soprattutto nei casi in cui il fattore tempo è clinicamente determinante.
I risultati della survey pongono una questione di equità, tema che ad AIOM sta particolarmente a cuore. Quando l’accesso a uno strumento dipende dalla conoscenza delle procedure, dallo svolgimento di pratiche amministrative a volte impegnative, nonché dalla rapidità delle risposte, esiste il rischio concreto che opportunità potenzialmente importanti non siano garantite in modo uniforme a tutti i pazienti sul territorio nazionale.
Tuttavia, il dibattito sviluppato durante la conferenza ha evidenziato un secondo aspetto, altrettanto importante. L’accesso precoce non deve essere considerato soltanto un meccanismo per anticipare la disponibilità di un trattamento, e quindi un’opportunità per singoli pazienti. Può e deve diventare anche un’opportunità di produzione di conoscenza. I pazienti trattati attraverso programmi di early access generano infatti dati preziosi su efficacia, tossicità, tollerabilità e modalità di impiego dei farmaci nella pratica clinica reale. Si tratta di informazioni complementari rispetto a quelle ottenute negli studi registrativi, che possono contribuire a migliorare le decisioni cliniche, regolatorie e organizzative. Eppure, questa importante fonte di evidenze è stata finora utilizzata molto poco.
Da qui nasce una delle principali riflessioni emerse dalla conferenza: sviluppare modelli che consentano di valorizzare sistematicamente i dati generati dall’accesso precoce, attraverso registri, raccolte strutturate di real world data e collaborazioni tra centri, società scientifiche e istituzioni. L’obiettivo non è soltanto garantire un accesso più rapido all’innovazione, ma anche trasformare ogni esperienza di utilizzo precoce in una fonte di apprendimento per il sistema.
Naturalmente, tutto ciò richiede equilibrio e rispetto della sostenibilità del sistema. Come ricordato anche dal dr. Russo durante la conferenza stampa che ha preceduto la conferenza, il nostro Servizio Sanitario Nazionale è fondato su principi universalistici e deve necessariamente coniugare accesso all’innovazione e sostenibilità delle risorse pubbliche. La semplificazione delle procedure non può prescindere dal mantenimento di adeguate garanzie di appropriatezza e sicurezza. Proprio per questo, il confronto sviluppato a Bologna appare particolarmente opportuno e utile. L’impressione condivisa è che esistano oggi le condizioni e le possibili convergenze per superare una visione dell’accesso precoce come insieme di procedure eccezionali e frammentate, e per costruire invece un modello più moderno, capace di integrare assistenza, ricerca e aspetti regolatori.
Early access in oncologia: quale ruolo per AIOM?
In questo contesto, ripensando ai lavori della Conferenza Nazionale di Bologna penso che AIOM debba impegnarsi sul tema dell’early access almeno su tre fronti.
Innanzitutto, per l’associazione scientifica esiste una responsabilità informativa e formativa. I risultati della survey mostrano come persistano differenze nella conoscenza e nell’utilizzo delle diverse procedure di early access. Garantire un aggiornamento costante degli oncologi e diffondere in modo capillare la conoscenza delle opportunità disponibili significa contribuire a ridurre il rischio di disparità di accesso tra pazienti trattati in contesti diversi. Un’opportunità terapeutica non dovrebbe dipendere dalla maggiore o minore familiarità del singolo professionista con uno specifico percorso amministrativo o dal più o meno frequente aggiornamento sui programmi di accesso e sulle opportunità disponibili.
In secondo luogo, una società scientifica deve essere interlocutore delle istituzioni. La Conferenza Nazionale AIOM ha rappresentato un importante momento di confronto tra clinici, AIFA, Ministero della Salute, associazioni dei pazienti, amministratori e industria. L’obiettivo non è soltanto discutere le criticità nei percorsi esistenti, ma contribuire alla costruzione di modelli più efficaci, capaci di coniugare tempestività dell’accesso, appropriatezza prescrittiva, sostenibilità del sistema e tutela dei pazienti. In questo senso, credo che il confronto avviato a Bologna rappresenti un momento importante verso una riflessione condivisa sul futuro dell’early access nel nostro Paese.
Infine, vi è un terzo ambito che AIOM ritiene strategico: la valorizzazione scientifica dei dati. Come detto, i programmi di accesso precoce possono generare una quantità significativa di informazioni sull’impiego dei farmaci nella pratica clinica reale. Questi dati dovrebbero essere considerati una risorsa da trasformare in conoscenza. Il recente rilancio della collaborazione tra AIFA ed AIOM, FICOG e CIPOMO per la valorizzazione scientifica dei dati dei Registri di Monitoraggio dimostra come sia possibile costruire lavorare a percorsi virtuosi in cui i dati raccolti nella pratica clinica producano evidenze utili per la comunità scientifica, per i decisori e, soprattutto, per i pazienti. Lo stesso approccio potrebbe essere applicato in modo sempre più sistematico anche al contesto dell’accesso precoce.
L’obiettivo non è semplicemente consentire un accesso più rapido ai farmaci innovativi. L’obiettivo è costruire un sistema in cui l’accesso precoce generi contemporaneamente opportunità di cura per il singolo paziente, conoscenza per la comunità scientifica e valore per il Servizio Sanitario Nazionale. In questo percorso, AIOM intende continuare a svolgere il proprio ruolo di associazione scientifica: formare la comunità oncologica, dialogare con le istituzioni e gli attori coinvolti, lavorare alla produzione di evidenze.
Prof. Massimo Di Maio
Dipartimento di Oncologia, Università di Torino, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
Presidente Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM)
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